Нам нужно выиграть время для гонки Жозефины: исследователя рака, чтобы спасти свою собственную дочь
Доктор Мэтт Дун находится в гонке со временем, чтобы не только спасти жизнь своей дочери, но и 20 других детей в мире, которым ежегодно диагностируется неизлечимая форма рака мозга.
Когда дело доходит до детского рака, нет ничего страшнее, чем DIPG. Для исследователя рака доктора Мэтта Дуна диагноз его дочери привел к его собственному исследованию, которое может однажды привести к излечению.
17 февраля 2018 года - это день, который навсегда останется в памяти доктора Мэтта Дуна.
Ведущему исследователю рака в Медицинском научно-исследовательском институте Хантера и его жене, Фиби, врачу общей практики, сказали, что у их тогдашней двухлетней дочери Джозефины в стволе мозга растет смертельная опухоль, которая в конечном итоге унесет ее жизнь.
Все, что я хочу на Рождество, это еще одно Рождество #EndDIPG #XmasChemo #RUNDIPG #DIPG pic.twitter.com/iXa4fm4EnI
- Мэтт Дан (@ MattDun17) 24 декабря 2018 года
Там не было "если бы". Тип рака головного мозга, который имеет Джозефин, DIPG, или диффузная внутренняя глиома понта, не поддается лечению и в значительной степени не поддается лечению, отчасти из-за его местоположения, что делает его неоперабельным. Химиотерапия также неэффективна, в то время как лучевая терапия в лучшем случае замедляет развитие опухоли в краткосрочной перспективе.
У DIPG самая низкая выживаемость при раке у детей, при этом большинство детей заболевают в течение года. Менее одного процента останется живым через пять лет после постановки диагноза.
«При постановке диагноза семьям говорят идти домой и вспоминать», - говорит доктор Дун.
Доктор Дан, посвятивший 10 лет своей профессиональной деятельности поиску новых методов лечения лейкемии как у взрослых, так и у детей, очень мало знал о DIPG и был шокирован тем, что узнал за несколько дней после постановки диагноза Жозефины.
«Похоже, что DIPG взорвался в мире. Каждый год в мире появляются 20 новых случаев, что означает 20 смертельных случаев», - говорит он.
В то время как DIPG считается редким, доктор Дан говорит, что уровень смертности превышает количество излечимых раковых заболеваний у детей.
«Мы теряем 101 ребенка в возрасте до 15 лет в мире из-за рака каждый год, поэтому потерять 20 из DIPG - это много», - говорит он.
Через несколько дней после постановки диагноза Джозефин прошла биопсию в рамках клинического исследования, проведенного Детским онкологическим центром при Сиднейской детской больнице, Рэндвике и Детском онкологическом институте.
В рамках программы «Нулевое детское онкологическое заболевание» раковые клетки подвергаются скринингу на наличие генетических аномалий (мутаций) и тестируются на наличие лекарств в лабораториях, прежде чем группа онкологов, клинических генетиков и ученых определит индивидуальную программу лечения.
Между тем, несмотря на ухудшение симптомов, Жозефина проходила 30 дней подряд лучевой терапии, а через две недели последовала еще одна МРТ, которая показала «огромную, ужасную опухоль», по словам ее отца.
«У нее не очень хорошо получалось. На самом деле мы начали обсуждать паллиативную помощь», - говорит доктор Дан, прежде чем врачи начали принимать Жозефину для целевого лечения, основанного на результатах предыдущей биопсии.
Джозефин, которая очень плохо себя чувствовала и испытывала затруднения с дыханием до лечения, улучшила «почти мгновенно», говорит доктор Дун.
«Она была более сознательной и дышала лучше», - говорит он. «Нет сомнений, что это спасло ей жизнь».
Но, несмотря на их облегчение, доктор Дан знал, что улучшение было только отсрочкой, и начал краудфандинг, чтобы у них были деньги, если бы стало возможным международное испытание лечения, а также для финансирования его собственных исследований.
«Я разработал свою собственную исследовательскую программу, которая была сосредоточена на изучении способов прогнозирования прогрессирования DIPG на ранних стадиях, а также на тестировании новых лекарственных препаратов с целью улучшения выживаемости», - говорит он.
Его семья и друзья помогли собрать на сегодняшний день почти 230 000 долларов США благодаря пожертвованиям, сбору средств и действующей команде, в которую входит д-р Дун.
Когда он не пишет заявки на гранты, вы найдете доктора Дуна в своей лаборатории, где он смог определить ДНК из опухоли в крови Жозефины, которая служит маркером, показывающим рост опухоли.
В то время как другие в медицинской профессии были скептически настроены, подобные новые исследования из США отразили его выводы. К сожалению, его собственный анализ крови Жозефины был одним из первых признаков прогрессирования заболевания в ноябре.
«У нас было стабильное заболевание в течение длительного времени. Но лечение никогда не убивало опухоль, оно просто останавливало ее рост», - говорит доктор Дун.
Доктор Дан также использует более ранние результаты биопсии Жозефины, чтобы увидеть, могут ли быть эффективными какие-либо существующие лекарства.
В лаборатории у него растет 13 опухолей DIPG, и он с трудом проверяет от 15 до 20 лекарств и комбинаций лекарств. Он считает, что один такой экспериментальный препарат может принести положительную пользу, но он не знает, успеет ли Джозефин вовремя спасти.
Его способность «разделять» означает, что он продолжил свою обычную работу, пригласил третьего ребенка в их семью, пробежал марафон и полумарафон, чтобы собрать деньги на свои исследования и провел время с Жозефин.
Хотя он знает, что шансы против них сложены, он не оставил надежды «выиграть нам немного больше времени» и говорит, что «медицинские исследования - это ключ».
Доцент Дэвид Зиглер, который возглавляет программу «Рак нулевого детства», говорит, что очень мало было известно о DIPG до последних нескольких лет, когда исследования наконец пролили некоторый свет на эту болезнь.
«Впервые мы вместе с нашими коллегами за рубежом разработали лабораторные инструменты, которые позволяют нам исследовать эту опухоль более подробно, чем когда-либо прежде», - говорит он.
«Теперь у нас есть одна из крупнейших исследовательских программ в мире, посвященная разработке новых методов лечения».
Доцент Циглер говорит, что исследователи узнают больше о DIPG, изучая опухоли тех детей, которые принимают участие в программе.
«Их опухоли в настоящее время оцениваются с помощью самых современных методов, таких как молекулярное профилирование и роботизированный высокопроизводительный скрининг лекарств, чтобы найти ключевые мишени, которые делают эти агрессивные опухолевые клетки DIPG восприимчивыми к специфическому лечению», - говорит он.
Помимо создания национального банка опухолей головного мозга, доцент Циглер исследует новые стратегии лечения, в том числе использование наноклеток, загруженных противораковыми препаратами, для нацеливания на DIPG и другие опухолевые клетки.
«Чем больше лекарств мы сможем протестировать, тем больше вариантов мы сможем предоставить пациентам с DIPG», - говорит он.
«Пятьдесят лет назад родителям детей с лейкемией сказали:« Это неизлечимое заболевание, мы ничего не можем сделать ». Сейчас от 85 до 90 процентов этих детей вылечены.
«Мы верим, что сможем достичь того же для пациентов DIPG».
Пожертвования на лечение Жозефины можно сделать здесь.
Желающие финансировать исследования доктора Дуна могут найти подробности здесь.
Пожертвования на исследования доцента Дэвида Циглера можно сделать здесь.